龐貝病 NEOGAA 擴展研究治療報告

什麼是龐貝病 NeoGAA 擴展研究？

Pompe 病 NeoGAA 擴展研究是一項開放標籤擴展研究，研究 Pompe 病患者每兩週重複輸注 NeoGAA 的長期安全性。臨床試驗代碼：NCT02032524